巴基斯坦科学家带女儿来上海治病,是因其女儿患有重型β地中海贫血症,在上海通过基因编辑疗法成功治愈。 具体情况如下:

考虑到当地血液制品紧缺且昂贵,艾莎的父母开始寻求新的治疗方法。
艾莎的父亲本身从事科学研究工作,在查询到上海复旦儿科医院正在开展针对该疾病的基因编辑疗法临床研究后,立即与医院取得联系。

1月8日,艾莎抵达上海并顺利入院。
1月15日和16日,治疗团队采集了艾莎的自体造血干细胞。
随后,这份干细胞被送到专门的基因编辑工厂,通过上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器,对相关区域进行精准碱基编辑,以重建血红蛋白的携氧功能。
2月18日,编辑后的造血干细胞回输至艾莎体内。之后,其自身的血红蛋白浓度稳定增长。

5月20日,血液检测报告显示,艾莎的总血红蛋白已经超过100克每升,与入院时相比翻了一番,这意味着艾莎被成功治愈。
医生团队为艾莎制定了回国后的远程随访方案,并赠送了她一套故宫文具,希望她回国后好好学习。

复旦儿科医院介绍,目前该基因疗法的I期临床试验已经完全结束,所有治疗患者均实现临床治愈。接下来将推进II期临床试验。
复旦大学附属儿科医院副院长翟晓文表示,希望这项技术能惠及全球更多患有此类疾病的孩子,让中国技术在国际上发挥重要作用。

网友评论称“科技救命,大爱无疆”,认为这一案例体现了科技的力量和医者的仁心。
有评论指出,父爱如山,跨越千里为女儿寻求生机,终得圆满。
还有评论认为,这体现了希望与智慧的力量,科学是点燃希望的最强大力量。
